中国网财经12月29日讯 日前，集团自主研发的重磅战略产品盐酸米托蒽醌脂质体注射液顺利通过了注册现场核查以及车间GMP符合性检查。这是继盐酸米托蒽醌脂质体注射液临床研究数据摘要于2020 年美国血液学会(ASH)年会以口头汇报方式呈列后，又一可喜进展。

2020年9月，盐酸米托蒽醌脂质体注射液申报NDA并获受理，CDE同意优先审评。由于该项目为2.2类创新性复杂注射剂，国家药监局将安排最权威的专家团队进行现场的核查。

2020年12月15日至18日，该项目正式迎来了代表国家局以及省局顶尖水平的检查团队，检查人员在核查过程中一丝不苟，不放过任何一个细节的问题。针对整个研发过程对中奇研制现场、欧意药业中试厂区、以及中诺药业进行了全过程的检查。从电子数据到纸版记录，从生产过程到检验系统，再到辅助系统均进行了“底朝天”“地毯”式的搜索。

项目组在扎实的研究基础下、在充分的准备工作下，在专业的技术讲解下，经受住了权威老师的各种挑战，也赢得了核查老师对该项目的认可，此次注册现场核查及GMP符合性检查的顺利通过。

12月份以来，盐酸米托蒽醌脂质体注射液频频展示可喜进展。12月18日，石药集团(1093.HK)发布公告称，盐酸米托蒽醌脂质体注射液(HE071) 用于治疗复发/难治外周T细胞淋巴瘤 (PTCL)和结外NK/T细胞淋巴瘤(ENKTCL)的有效性和安全性的临床研究数据摘要，于2020 年美国血液学会(ASH)年会以口头汇报方式呈列。

该研究为盐酸米托蒽醌脂质体注射液单药治疗(20mg/m²，每4周给药1次，最多6个周期(n=108))的关键性、单臂、多中心II期临床研究。

临床研究数据显示(截至二零二零年五月十九日)：

1. 安全性：安全性较高，不良事件以血液学不良反应为主。≥ 3级的血液学不良反应包括中性粒细胞计数降低(45.4%，49/108)、血小板计数降低(15.7%，17/108)、贫血(9.3%，10/108)及骨髓抑制(4.6%，5/108)。临床比较关注≥ 3级血小板降低，因可能会增加出血风险，该不良事件的发生率低于其它相同适应症的治疗药物。非血液学不良反应较少见，多为1~2级，发生率≥ 1%且严重程度≥ 3级的仅有肺炎(10.2%，11/108)及上呼吸道感染(1.9%，2/108)。但脂质体药物、米托蒽醌普通剂型及其它方案治疗常见的不良反应均鲜少发生。

2. 肿瘤反应评价：入组的108例患者经IRC确认后的客观缓解率(ORR)、完全缓解(CR)率 及 疾 病 控 制 率(DCR)分 别 为40.7%(44/108)、20.4%(22/108)及69.4%(75/108)。 在98例效果可评估的患者中经IRC确认后的ORR、CR率及DCR分别为44.9%(44/98)、22.4%(22/98)及76.5%(75/98)。

3. 临床疗效：生存方面的优势更加明显。全部入组的108例至少接受过1次盐酸米托蒽醌脂质体治疗的患者的中位无进展生存期(PFS)为6.7个月，中位总生存期(OS)为16.3个月。截至递交日时仍有一半的患者处于疾病缓解状态，接近一半的患者仍在生存随访中(PFS随访中有21例，OS随访中有26例)。

4. 特别关注：NKTCL亚型(n=21)患者的疗效数据令人惊喜，经IRC确认后的ORR及DCR分别为 52.4%及76.2%。入组患者中90%既往接受过含蒽环类方案的治疗，超过10%使用过脂质体阿霉素，约50%在入组前1年内使用过西达苯胺、PD-1治疗。既往的治疗药物使用情况对整体疗效几乎无影响。

目前，盐酸米托蒽醌脂质体注射液在血液瘤领域已经开展了PTCL一线、NKT一线研究，白血病、多发骨髓瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤的相关临床研究也正在陆续开展中。在实体瘤领域已经陆续开展了乳腺癌、小细胞肺癌、肝癌、生殖系统肿瘤、头颈部肿瘤、尿路上皮癌、肉瘤、胃癌、结直肠癌、肺癌等研究。

关键词： 盐酸米托蒽醌脂质体